多款源自诱导多能干细胞（iPSC）的CAR修饰免疫细胞疗法将亮相第59界美国血液学会（ASH）年会

（2017-11-15 14:43:34, 编辑：赛欧 Qian Kaicheng）

    Fate Therapeutics是一家致力于新药临床试验的生物制药公司，专注于针对癌症和免疫疾病的下一代细胞免疫疗法的开发。近日，该公司宣布，将在第59届美国血液学会（ASH）年会上公开报道其多项基于iPSC开发的创新性细胞疗法的临床进展，其中包括iPSC-CAR19 T、iPSC-NK等多款“off-the-shelf”候选产品。

    iPSC-CAR19 T（FT819）是由Fate Therapeutics的Michel Sadelain博士所领导开发的，是一种由诱导多能干细胞（iPSC）系衍生的能够表达嵌合抗原受体（CAR）的CD8αβ+ T细胞系。在本次ASH年会上，Michel Sadelain博士将会公开报道iPSC-CAR19 T（FT819）的临床前进展。Michel Sadelain是Juno的联合创始人之一，他在1992年就成功实现了T细胞的基因编辑。后来到了纪念斯隆凯特琳癌症中心（与JUNO有合作关系）工作，于2003年证实经过改造的T细胞可以清除小鼠中的肿瘤。

    Fate Therapeutics公司创建了克隆的iPSC主细胞系，用于表达CAR和其他功能元件，同时也经过基因修饰以降低同种异体反应，并增强off-the-shelf的CAR-T细胞免疫治疗的持久性。目前，公司首个由iPSC衍生的CAR-T细胞候选产品FT819正在进行临床前研究，其源生自克隆iPSC主细胞系，且该细胞系被设计为表达靶向CD19的CAR，并通过编辑去除了T细胞受体（TCR）的表达。

    此外，在ASH年会上，University of Minnesota，Masonic癌症中心的Jeffrey S. Miller教授将介绍Fate Therapeutics公司的首款由iPSC衍生而来的天然杀伤细胞（NK）候选产品FT500在cGMP条件下的生产情况。值得注意的是，这种变革性的生产模式能够在一次生产中有效地生产出大量的NK细胞克隆，并且能够产生成千上万均匀剂量的同类药物产品，

    同时病人可以直接从货柜上（off-the-shelf）获取。该公司计划在2018年第一季度向美国FDA提交具有里程碑意义的新药研究（IND）申请，以启动FT500与FDA批准的检查点抑制剂针对晚期实体瘤的首次人体临床研究。

（本资讯经“医麦客”相关报道整理获得）